1913年3月，宋教仁被袁世凯暗杀，孙中山力主南方各省起兵讨袁。由于实力不足，二次革命旋即失败，孙中山转往日本寻求援助。
1914年，孙中山在日本建立中华革命党，并两次发表讨袁宣言。1915年10月25日与宋庆龄在日本结婚。
1915年12月12日，袁世凯称帝。在袁准备称帝期间，孙中山的中华革命党和梁启超的进步党等组织曾派人赴云南策动武装起义。
1915年12月25日，前云南督军蔡锷与云南将军唐继尧等人通电全国，反对帝制，在昆明宣布云南独立，旋即组织约2万人的讨袁护国军北伐。
他们提出的四项主张是：
与全国国民戮力拥护共和国体，使帝制永不发生于中国；
划定中央地方权限，俾各省民力能有自由之发展；
建设名实相符的立宪政体，以适应世界潮流；
以诚意巩固邦交，增进国际团体之致格。
袁世凯三路攻滇失败，加上在外交上又连遭挫折，被迫于1916年3月22日宣布撤销帝制，仍为大总统。为彻底推翻袁的独裁统治，1916年5月1日，孙中山回到上海，发表《讨袁宣言》，号召推翻袁世凯。5月8日，已独立的滇、黔、桂、粤等省在广东肇庆成立对抗北洋政府的军务院。不久，陕西、四川、湖南等省相继宣布独立。袁境益窘，6月6日忧病而死。
1917年7月张勋复辟，孙中山号召护法，南下广州，组织护法政府并就职为大元帅，誓师北伐。后被桂、滇各系架空，被迫去职。
1919年10月，孙中山改中华革命党为中国国民党。1920年8月，陈炯明击退盘踞广州一带的桂、滇系，请孙中山重回广州，1921年4月7日选孙中山为大总统。1922年5月，直奉战争直系获胜，恢复约法和国会。在粤国会议员纷纷北上。陈炯明主张停战，实行联省自治，而孙主张继续北伐，产生激烈冲突，陈炯明于1922年6月炮击总统府，孙中山离粤退居上海。
1923年1月，孙中山与急于打破孤立的苏联政府全权代表越飞在上海会面，引入外援改造国民党、建立党军。在会后发表的《孙越宣言》中俄方宣称，会从外蒙古撤军，承认中国对外蒙古的主权，承诺不在中国进行共产革命，认为共产主义制度不适合中国国情。
1923年双方合作后，苏俄方面给予重回广东的孙中山大量武器和财政援助，并派出军事顾问帮助孙中山建军。以苏共为模式重组中国国民党。隔年3月，黄埔军校成立，孙中山同意中国共产党党员以个人身份加入中国国民党。9月4日，孙中山在广州组建北伐讨贼军，以谭延恺为总司令，联合卢永祥、张作霖、段祺瑞，“共抗直系”，准备进行北伐。
10月23日，冯玉祥在北京发动政变推倒大总统曹锟，邀孙中山北上，共襄国事。
1925年1月1日孙中山抵北京后肝癌病发住院，1月20日以后病重，3月12日上午病逝，享寿60岁。
1940年中华民国国民政府通令全国，赞扬孙“倡导国民革命，手创中华民国，更新政体，永奠邦基，谋世界之大同，求国际之平等，光被四表，功高万世”，明令全国自4月1日起，尊称其为“中华民国国父”。南京汪精卫建立的亲日政权则自1941年5月29日起，尊称孙中山为中华民国国父。
孙文的思想综合了中国历代和欧美各家学说，也有少部分属于独创，见识高远，博大精深，允为中国近现代第一。但其“人民有权，政府有能”的“权能区分”论，“万能政府”论，值得研讨。
（人民之权又称为政权，有选举、罢免、创制、复决四种。政府之能又称为治权，立法、行政、司法、考试、监察五权分立，是为“五权宪法”。）
孙中山提倡中央与地方的“均权制度”，和以县为单位的“地方自治”，主张渐进主义的军政、训政、宪政三阶段说。即军政时期，优先消灭军阀土匪，应实行军管。训政时期优先民众训练，应实行一党执政。全国半数以上县市具有选举罢免地方首长之条件时，则召开国民大会，制订宪法，还政于民，实行多党竞争的现代政治制度。
在经济思想方面，他提倡社会互助，社会主义。在国际政治上，则提倡大亚洲主义和天下为公，世界大同。著有《建国方略》、《建国大纲》、《三民主义》等书，相当经典，中华书局1986年出版的《孙中山全集》共十一卷。
1925年3月12日，孙中山病逝北京，和平统一无望。1925年7月1日，中国国民党在广州成立国民政府。1926年1月，中国国民党第二次全国代表大会在广州召开，决心“打倒军阀”。5月21日，中国国民党二届二中全会召开，通过北伐决议案，1926年7月4日，中央临时全体会议通过《国民革命军北伐宣言》，宣言说：
“本党从来主张用和平方法，建设统一政府，盖一则中华民国之政府应由中华人民自起而建设，一则以凋敝之民生不堪再经内乱之祸。故总理北上之时，即谆谆以开国民会议解决时局号召全国。孰知段贼于国民会议阳诺而阴拒，而帝国主义者，复煽动军阀益肆凶焰。迄于今日，召集国民会议以谋和平统一之主张，未能实现，而且卖国军阀吴佩孚得英帝国主义者之助，死灰复燃，竟欲效袁贼世凯之故智，大举外债，用以摧残国民独立自由之运动。帝国主义者复饵以关税增收之利益，与以金钱军械之接济，直接帮助吴贼，压迫中国国民革命，间接即所以谋永久掌握中国关税之权，而使中国经济生命陷于万劫不复之地。吴贼又见国民革命之势力日益扩张，卖国借款之狡计势难得逞，乃一面更倾其全力攻击国民革命根据之地。既勾结匪徒，扰乱广东，又纠集党羽侵入湘省。本党至此，忍无可忍，乃不能不出于出师之一途矣。
本党敢郑重向全国民众宣言曰：中国人民一切困苦之总原因，在帝国主义者之侵略，及其工具卖国军阀之暴虐；中国人民之唯一的需要，在建设一人民的统一政府。而过去数年间之经验，已证明帝国主义者及卖国军阀实为和平统一之障碍，为革命势力之仇敌。故帝国主义者及卖国军阀之势力不被推翻，则不但统一政府之建设永无希望，而中华民国唯一希望所系之革命根据地，且有被帝国主义者及卖国军阀联合进攻之虞。本党为实现中国人民之唯一的需要——统一政府之建设，——为巩固国民革命根据地，不能不出师以剿除卖国军阀之势力。本党为民请命，为国除奸，成败利钝，在所不顾，任何牺牲，在所不惜。本党惟知遵守总理所昭示之方略，尽本党应尽之天职；宗旨一定，死生以之。愿全国民众平日同情于本党之主义及政纲者，更移其平日同情之心，进而同情于本党之出师，赞助本党之出师，参加本党之作战，则军阀势力之推倒，将愈加迅速，统一政府之建设，将愈有保障，而国民革命之成功，亦愈将不远矣。
统一政府建设万岁！
国民革命成功万岁！
中国人民自由解放万岁！
中国国民革命军万岁！”
7月9日，国民革命军8个军约十万人，正式出师北伐。在民众和苏俄的支持下，士气高昂的北伐军高歌猛进，迅速击溃吴佩孚军主力，10月10日攻克武昌（吴佩孚军约30万），11月占领九江、南昌，歼灭孙传芳军主力（孙传芳军约20万），仅半年时间，就控制了中国南方的大部分省区。国民革命军的冯玉祥部则控制了西北地区。1927年4月和7月，国民革命军总司令蒋介石和武汉国民政府领袖汪精卫，先后在上海和武汉镇压中共，驱逐苏俄在华势力。
1928年，蒋介石、冯玉祥、阎锡山、李宗仁四派约70余万人联合发动二次北伐，围攻军阀张作霖（约40万军队）。4月7日，蒋介石下总攻击令，各路同时发动，连战连捷。6月，北伐军进入北京。1928年12月29日，张作霖之子张学良通电全国，宣布东北易帜，从即日起服从国民政府。至此北伐完成，中国实现了形式上的再次统一。
依据孙中山《建国大纲》之规定，1928年8月，国民党召开二届五中全会，宣告“军政时期”结束，“训政时期”开始。蒋介石担任了训政时期最高领导机关国民党中央政治会议主席，确立他在国民党内的领导地位。
（国民党中央政治会议始设于1924年7月，孙中山去世后，演变为权力核心。1928年成为训政时期的最高领导机关，负责指导国民政府的国务活动，实际上在代表国民党行使政权。——是体现国民党“一党训政”，“以党治国”统治模式的典型组织。）
1931年5月12日，国民党组织“国民会议”，通过《中华民国训政时期约法》——从1931年5月到1948年5月举行“国民大会”行宪，国民党施行训政十八年。